华津Kidnioid®肾脏类器官平台在TGF-β诱导的肾纤维化模型中完成候选药物药效评价。结果显示，该候选药物将纤维化面积降低约50%，效果优于阳性对照吡非尼酮，并完成RNAseq机制分析。该平台可生成包含肾小球、肾小管及血管样结构的肾脏类器官，标准化流程确保结果可重复，已积累多个肾纤维化药效评价项目经验。同期《Stem Cell Research & Therapy》研究也证实肾脏类器官可结合RNAseq鉴定PIM1等新靶点。人源肾脏类器官正成为CKD新药研发中可量化、可转化的技术支撑。

本文综述ADPKD新兴治疗策略，涵盖基因剂量疗法（抗miR-17 ASO、PC1折叠纠正剂）、局部信号阻断（抗PAPP-A单抗）、代谢重编程（二甲双胍、GLP-1激动剂）及基因治疗（AAV递送、CRISPR编辑）等多元方向。治疗模式正从单一cAMP抑制转向多机制、分层化组合，推动ADPKD管理迈向精准与个体化新时代。