祝贺君圣泰医药ASN 2026发布ADPKD研究结果：人源肾脏类器官正成为肾病新药评价的重要工具
来源:华津生物微信公众号
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作者:华津生物
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发布时间 :2026-10-23
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2026年10月，君圣泰医药在第59届ASN年会上公布HTD1801治疗ADPKD的临床前结果：在Forskolin诱导的人源肾脏类器官囊肿模型中，HTD1801使囊性面积分数中位数从20.40%降至10.70%，高负荷类器官比例从8.2%降至0%，优于参照药物二甲双胍（13.12%），验证了其靶向AMPK-NLRP3轴的双重机制。深圳华津生物作为合作方提供Kidnioid® ADPKD人源肾脏类器官模型及囊肿诱导与药效定量评价服务。该研究展示了“遗传背景明确的类器官+可定量囊肿表型”在肾病新药评价中的应用范式，也体现了类器官平台在国际学术舞台上的价值验证。
2026年10月22日，君圣泰医药（2511.HK）在第59届美国肾脏病学会（ASN）年会暨肾脏周上公布了HTD1801针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的最新临床前研究结果。研究显示，HTD1801可显著抑制ADPKD囊肿扩张，为后续临床探索提供了依据。深圳华津生物谨向君圣泰医药团队表示祝贺!
作为该项研究的合作方，深圳华津生物提供了人源肾脏类器官ADPKD疾病模型，以及囊肿诱导与药效定量评价的技术支持与服务。
ADPKD是最常见的遗传性肾脏疾病，以肾囊肿进行性形成为主要特征，约半数患者在60岁前进展至肾衰竭。现有治疗手段在安全性和适用人群上仍有局限，临床未满足需求显著。
这类疾病的体外研究有个天然难点：囊肿是细胞在模型中逐步增殖、扩张形成的动态结构，无法靠简单的染色或标记来呈现，模型必须让囊肿真正"长出来"，才能观察到药物是否抑制了它的扩张。要满足这一点，模型需要同时具备人源遗传背景、肾脏单位结构和可定量的囊性表型。人源iPSC肾脏类器官之所以受到关注，正因为它在这三点上比传统2D模型更接近真实生理——而肾脏恰恰是人体细胞类型最多样、结构最复杂的器官之一，含至少26种细胞亚型，这对模型的构建与稳定培养提出了较高要求。
深圳华津生物Kidnioid®ADPKD人源肾脏类器官模型
HTD1801是一款具有独特双机制的口服抗炎及代谢调节剂（AIMM），靶向AMPK–NLRP3轴发挥生物学活性：
激活AMPK：抑制由cAMP驱动的上皮细胞囊肿增殖；
两方面作用互补协同，有望干预ADPKD的关键病理过程——既针对囊肿增殖这一核心环节，也覆盖炎症与纤维化等伴随损伤。
在这项研究中，研究团队在ADPKD人源肾脏类器官模型上建立了Forskolin（FSK）诱导的囊肿扩张体系，以囊性面积分数、囊肿负荷指数等指标评估药物对囊肿扩张的影响，并以二甲双胍作为参照药物。
研究结果显示：
与FSK模型对照组囊性面积分数20.40%相比，HTD1801使囊性面积分数中位数显著降至10.70%；
囊肿负荷指数较低（<20%）的类器官比例由模型对照组的46.9%提升至97.3%；
囊肿负荷指数较高（≥30%）的类器官比例由8.2%降至0%；
参照药物二甲双胍将囊性面积分数中位数降至13.12%。
这组结果验证了激活AMPK与抑制NLRP3在ADPKD病理过程中的双重作用。对行业而言，这类研究的价值不止于单个分子——它演示了"遗传背景明确的类器官+可量化的囊肿表型"如何支撑肾病新药的药效评价，为ADPKD等慢性肾病领域的体外研究提供了可借鉴的思路。
深圳华津生物专注于人源肾脏类器官与疾病模型的技术开发，已掌握人源肾脏类器官的稳定培养技术，并在此基础上构建了覆盖ADPKD、肾纤维化、急性肾损伤（AKI）、糖尿病肾病等多种肾脏疾病的人源肾脏类器官模型，覆盖肾脏科研及新药研究的关键领域。其核心价值在于：以更贴近人体生理的体外平台，为肾脏病新药筛选与毒性评价提供可靠依据，从源头降低对动物实验的依赖、提升新药研发效率。
这项研究登上ASN，是君圣泰医药团队在ADPKD领域的一次学术发布。 对深圳华津生物而言，能在这项研究中提供肾脏类器官模型支持，也让肾脏类器官作为新药评价平台的价值，在肾脏创新药的国际舞台上进行了展示。当一款创新分子在人源肾脏类器官上被证明"有效"，背后需要的是一套经得起重复、经得起定量、经得起国际同行审视的模型体系——这正是深圳华津生物持续投入的方向。
肾脏是人体最复杂的器官之一，肾病新药却是全球研发成功率最低的领域之一。改变这一局面，离不开自主可控的人源肾脏类器官平台，也离不开长期主义的持续投入。重塑肾研范式，提效新药研发——这是深圳华津生物的选择，也是向每一位肾病新药研发同行发出的邀请。
如果您的项目正在寻找可靠的ADPKD、肾纤维化、AKI或糖尿病肾病等肾病人源肾脏类器官模型，欢迎与深圳华津生物的技术团队交流。
